Crispr/Cas9: Die Gen-Schere bahnt sich ihren Weg in den Medizin-Mainstream
Die so genannte Gen-Schere ist rund um Diskussionen über Designer-Babys und Super-Soldat:innen berühmt und berüchtigt geworden. Doch vielen gilt Crispr/Cas9 als eine jener Technologien, die eine Revolution der Medizin bringen können. Etwa zehn Jahre nach dem wissenschaftlichen Durchbruch – übrigens mit viel Anteil in Wien – setzt die Crispr-Technologie zum Sprung in den medizinischen Alltag an.
Denn das US-Biotech Vertex und die Schweizer Biotechfirma Crispr Therapeutics werden das erste auf der Technologie basierende Produkt bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA einreichen. Außerdem rechnen die beiden Unternehmen damit, dass die Fertigstellung der Einreichung bei der US-Behörde FDA, die neben Lebensmitteln auch für Arzneimittel zuständig ist, im ersten Quartal 2023. Geben beide Behörden grünes Licht, wäre das der kommerzielle Durchbruch für die erste Crispr-Anwendung.
Crispr ist jener Weg, mit dem DNA-Stränge exakt zerschnitten werden können, um Teil des Erbguts zu ersetzen – und hat damit Genmanipulationen einfach und günstig gemacht. Vertex und Crispr Therapeutics wollen nun eine Gentherapie namens „Exa-cel“ gegen die Erbkrankheiten Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie einsetzen. „Wir arbeiten weiterhin mit Nachdruck daran, die erste Crispr-Therapie für eine genetische Krankheit auf den Weg zu bringen“, so Nia Tatsis Executive Vice President bei Vertex, in einer Aussendung. Die Zusammenarbeit mit Crispr Therapeutics aus der Schweiz besteht seit 2015. Die beiden Firmen teilt sich die Entwicklungskosten und Gewinne weltweit im Verhältnis 60:40.
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Patentstreitereien und Misserfolge am Weg
Crispr/Cas9 wurde maßgeblich von Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna entwickelt, sie erhielten mittlerweile den Chemienobelpreis dafür. Doch wer die Technologie nun „erfunden“ hat und wer sie letztendlich verwerten darf, darüber besteht Streit. Mittlerweile wurden Schätzungen zufolge mehr als 11.000 Patentfamilien zu der Technologie angemeldet. Die größte Konfliktlinie verläuft zwischen einer Gruppe von Universitäten (University of California, Berkeley, University of Vienna) Charpentier auf der einen Seite und dem Harvard-MIT Broad Institute auf der anderen Seite. Doch der Nobelpreis für Charpentier und Doudna bedeutet nicht gleichzeitig Rechtsanspruch auf Patenteinnahmen von geschätzten bis zu zehn Milliarden Dollar, wie das US-Patentamt 2022 entschied (mehr dazu hier).
Mit Crispr werden immer mehr Erfolge erzielt. Wie berichtet gab ein US-Forschungsteam einem Patienten mit Hilfe der Technologie das Augenlicht zurück. Australische Forscher:innen zeigten zudem, dass man mit Hilfe von Crispr die Vermehrung von Viren in infizierten Zellen stoppen kann – unter anderem auch das Pandemie-Virus SARS-CoV-2. Allerdings befinden sich viele Crispr-Therapien noch im Teststadium. Die in der Medizinwelt bekannte „Brilliance“-Studie etwa wurde vorerst gestoppt, weil die erste Anwendung einer CRISPR/Cas9-basierten Therapie im menschlichen Körper hat nicht ganz die erhofften Resultate brachte – bei nur bei 3 von 14 Patient:innen wurde eine relevante Verbesserung der Sehstärke erzielt. Um vom „Proof of Concept“ zu einer Weiterentwicklung zu kommen, braucht es nun einen finanzkräftigen Partner.
Wird die Gentherapie von Vertex und Crispr Therapeutics in den USA und der EU zugelassen, wäre das eine Signalwirkung an viele weitere Gentherapien auf Crispr-Basis. 2022 soll der Markt bereits auf 1,327 Milliarden Dollar wachsen, das ist ein Plus von etwa 25 Prozent gegenüber 2021. Zwar gibt es in vielen Regionen der Welt immer noch große Vorbehalte gegen Gentechnik (und damit auch gegen verhältnismäßig neue Gentechnik wie Crispr), aber es findet auch immer mehr Umdenken statt. In der Schweiz etwa will der Bundesrat bis 2024 einen Vorschlag für eine „risikobasierte Zulassung“ für Pflanzen vorlegen, die mit der Gen-Schere CRISPR/Cas verändert wurden. Auch China oder Indien wollen Zulassung von Genom-editierten Pflanzen vereinfachen. In der EU fällt die Gen-Schere weiterhin unter die strengen Gentechnik-Gesetze.
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